Sok vita előzte meg a Biogen új, Alzheimer-kór elleni gyógyszerének az engedélyezését. Míg az amerikai betegszervezetek várták és üdvözölték a jóváhagyást, addig tavaly ősszel több elismert szakértő azt állította: a rendelkezésre álló bizonyítékok komoly kétségeket ébresztenek a készítmény hatékonyságát illetően. Azt jelezték: ha lassítja is a betegek kognitív hanyatlását a produktum, ez az előny alig észrevehető a páciensek szempontjából, és nem ellensúlyozza az alkalmazásával járó mellékhatásokat.
A döntés mögött annyira nem volt egyetértés, hogy a bejelentést követően három tudós is lemondott az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) független tanácsadói testületi tagságáról.
Egyikük azzal indokolta lépését, hogy a Biogen terméke, az Aduhelm néven forgalmazott aducanumab jóváhagyása téves volt.
Az intravénás infúzió 12 havi adagja 56 ezer dollárba kerül – ehhez jön még a kontrollokhoz szükséges MRI-vizsgálatok költsége –, de a lemondott orvosok szerint nincsenek arra nézve elégséges bizonyítékok, hogy valóban működik. Annak ellenére kapott hatósági engedélyt a készítmény, hogy a jóváhagyó bizottság megállapította: a gyártó által benyújtott bizonyítékok nem támasztják alá kellően azt, amit állít, miszerint az Aduhelm lelassíthatja az emberek kognitív hanyatlását a betegség korai szakaszában. S a lehetséges súlyos mellékhatások – agyi duzzanat, agyvérzés – persze szintén az engedélyezés ellen szóltak. A 11 tagú bizottságban tízen ellene is szavaztak, egy tag bizonytalan volt – számolt be a részletekről a New York Times. De azzal is érveltek a szakértők, hogy az aducanumabterápia kiterjesztése dollármilliárdokba kerülhet, ekkora összeget pedig már arra is lehetne fordítani, hogy százszázalékosan igazolják az eredményességét.
Sok a kontra
Az ellenzők azt is problémának látják, hogy az FDA a betegek sokkal szélesebb csoportja számára hagyta jóvá a gyógyszert, mint azt várni lehetett. A klinikai vizsgálatok csak a korai stádiumú Alzheimer-kórban szenvedők vagy enyhe kognitív károsodás esetében tesztelték a készítményt, az engedély szerint pedig minden 18 év feletti betegnek adható.
Harmadrészt a szakemberek azt sem tartják megalapozottnak, hogy az agyban megjelenő – a betegség kialakulásában nagy szerepet játszó – úgynevezett amiloid fehérjék csökkentése valóban segít a páciensek memóriagondjain, ugyanis ezt húsz év alatt sem sikerült bizonyítani a már korábban kifejlesztett gyógyszerek esetében.
A Biogen azt tervezi, hogy néhány héten belül elkezdi a gyógyszer kiszállítását. Arra számítanak, hogy 900 klinikán készen állnak a termék alkalmazására.
Hazai hírek
Magyarországon 200-300 ezer demens beteg él, 70 százalékuk Alzheimer-kóros. A nőknél kétszer gyakoribb a betegség előfordulása, mint a férfiaknál. A páciensek többsége viszonylag későn, középsúlyos stádiumban kerül az ellátórendszerbe, amikor már nemcsak memóriaromlás, hanem magatartászavar is jelentkezik.
A világban jelenleg folyó sok száz Alzheimer-kór elleni kutatás többsége az agyban keletkező úgynevezett plakkok, lerakódások felszámolását tűzte ki célul, de ezt már meg kell haladni a tartós eredmények érdekében.
Magyar kutatócsoportok is dolgoznak azon, hogy eredményeket mutassanak fel a demencia gyógyításában.
Kiemelkedik közülük a Szegeden tevékenykedő dr. Puskás László professzor, aki a hazai innovatívgyógyszer-kutatás egyik fontos szereplőjeként csapatával egyedi megoldással állt elő az Alzheimer-kór esetében. Felfedeztek egy a betegség gyógyításában ígéretesnek mutatkozó molekulacsaládot, amelyet a pozitív eredmények alapján világszerte szabadalmaztattak, és amelynek a leghatásosabb tagját, a Q134R-t már klinikai vizsgálatban is tesztelték. Ez a molekula újszerű hatásmechanizmusával befolyásolja a kórt kiváltó folyamatokat, megállíthatja a romlást, javíthatja a betegek gondolkodási képességét.
A Pharma Tribune-nek adott korábbi interjúban Puskás professzor azt mondta, hogy 2019-ben lezárult a legelső, 1A fázisú humán klinikai vizsgálat. Az egészséges férfi önkéntesek körében a Q134R biztonságosnak mutatkozott, és a felszívódása is elfogadható volt. A következő lépcső már óriási költségekkel jár. Ehhez tőkét kell bevonnia a kutatócégnek, s ezt követi a betegek körében végzett hatás-, azaz a kontrollcsoportos klinikai vizsgálat néhány év múlva. A csoport által fejlesztett molekula egyedi módon, három támadásponton fejti ki hatását: védi a sejteket az elhalástól, megakadályozza az agyi gyulladásokat és javítja a memóriát. A majdani kész gyógyszert egész biztosan nem magyar cég gyártja majd, a rendkívül nagy költségek miatt kénytelenek lesznek eladni egy nagy gyógyszergyárnak.
A cikk a Figyelő hetilap június 17-iki számában került publikálásra.
(Borítókép: Lightspring, Europress/Shutterstock)
